APLICAÇÕES DA TERAPIA GÊNICA NO TRATAMENTO DE DOENÇAS HEREDITÁRIAS E ADQUIRIDAS

APLICAÇÕES DA TERAPIA GÊNICA NO TRATAMENTO DE DOENÇAS HEREDITÁRIAS E ADQUIRIDAS

 
  Brenda Thaysa Costa Nascimento ¹, Élen Jamily de Melo Silva¹, Guilherme Kauã Alves de Santana²

1.      Centro Universitário Maurício de Nassau, Curso de Biomedicina, Caruaru, PE, Brasil.

2.      Orientador(a), Professor Dr. Danilo Gustavo.

*e-mail do responsável: brendathaysa9@gmail.com

 
INTRODUÇÃO:  A terapia gênica é um procedimento médico que tem por finalidade o melhoramento genético através das modificações dos genes das células, como a correção de genes alterados, a fim de auxiliar no tratamento terapêutico. Esta terapia é empregada de algumas técnicas moleculares, como a técnica de Car-T Cell, utilizada no tratamento de linfoma. Tal ciência ainda se encontra no seu estágio experimental, sendo grande parte apenas estudos teóricos. Porém pesquisas já evidenciam a sua importância na medicina, após portadores de Amaurose Congênita de Leber (ACL) voltaram a enxergar, após serem inseridas cópias do gene RPE65 (Proteína 65 kDa do epitélio pigmentar da retina, que se mostra em avanços de doenças progressivas da retina) e um promotor no vírus adeno-associado (AAV). Resultando em avanços biotecnológicos, oferecendo uma nova perspectiva de cura e controle de doenças hereditárias e adquiridas. OBJETIVOS: Este resumo tem por objetivo abordar sobre a terapia gênica e a sua utilização em tratamentos terapêuticos, através de modificações de genes celulares. Ressaltando a sua importância no meio científico e apresentando algumas das suas aplicações em tratamentos médicos. MÉTODO: O presente estudo é uma revisão de literatura através da pesquisa de artigos científicos presente nas bases de dados, scielo, e google acadêmico, analisando casos de pacientes e a utilização da mesma em tratamentos terapêuticos. RESULTADO E DISCUSSÃO: A terapia gênica é uma área promissora na medicina moderna, devido aos grandes benefícios que ela pode proporcionar, principalmente relacionados a doenças hereditárias, por possuírem apenas um único gene defeituoso. Assim como também é muito utilizada no tratamento de doenças adquiridas, como o câncer. Porém esta ciência ainda apresenta muitas dificuldades, como a pouca eficiência e limitações relacionadas ao direcionamento celular. Questões como a utilização de vírus proporcionam debates quanto ao seu potencial imunogênico e fatores éticos também são discutidos quanto à realização de ensaios clínicos durante o desenvolvimento fetal ou até mesmo em células germinativas. CONCLUSÃO: Com o avanço das tecnologias e as novas pesquisas quanto às modificações de genes, espera-se que a terapia gênica se torne mais eficiente e acessível a todos. Proporcionando um tratamento mais amplo para diversas condições, além da personalização das terapias adaptada ao perfil de cada paciente, resultando em melhorias clínicas significativas.

 Palavras-chave: Amaurose Congênita de Leber (ACL); Adeno-associado (AAV) RPE65; Avanços biotecnológicos.